本报驻联合国记者 冯卫东
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法(Beam Therapeutics，下称BT)公司全球专利许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。
BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领军人物刘如谦、张锋和基思·杨共同创立。
哈佛大学技术开发办公室业务发展总监薇薇安·博林说：“碱基编辑代表了一个强大的平台，可解决用其他基因组编辑方法难以解决的一大类遗传疾病。”
记者了解到，获得许可的技术平台包括碱基编辑和与增强碱基编辑靶向范围相关的技术，为利用基因编辑技术治疗一系列人类遗传疾病打开了大门。
CRISPR基因编辑：是神器但也有短板
在人类基因组中，已知DNA碱基(A、C、G、T)序列中数以万计的变异会导致疾病。大多数与疾病相关的人类DNA变异由位点突变组成，或基因组中单个碱基对被另一个碱基对置换了位置。这种变异已在对神经退行性疾病、代谢疾病、血液疾病、视力或听力丧失等各种遗传疾病的研究中得到证明。
使用CRISPR平台并结合Cas9和Cpf1酶的基因组编辑技术，已显示出通过插入或删除多个核苷酸来调节基因的巨大希望，但这种技术难以干净有效地校正单个核苷酸。
现有基因组编辑方法使用CRISPR作为分子剪刀进行双链断裂，然后依靠引入的DNA模板进行指导校正，尝试纠正点突变。
然而，细胞内的双链断裂会触发重新连接断裂末端的进程，并导致随机插入和删除的负面影响。
因此，点突变的精确校正通常必须与这些不希望产生的副产物相竞争。此外，使用CRISPR/Cas9进行精确校正通常依赖细胞组分，而在非活跃分裂的细胞即人体大部分细胞内，缺失这些细胞组分。
碱基编辑技术：点对点精准打靶
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